Industry Chain

癌症 · 罕见病 · 难治之症攻坚

靶向 / 免疫 / 细胞 / 基因 / 核酸 / 放射性药物——攻克高未满足需求疾病的前沿疗法地图与全球 + 中国玩家

「癌症、罕见病及各种无解的疾病」对应医药界所说的「高未满足临床需求(unmet medical need)」。本专题不按疾病分桶、而按攻克这些难题的「前沿疗法模态」横向铺开十层:从精准肿瘤(靶向小分子/ADC)、肿瘤免疫(检查点/双抗)、细胞疗法(CAR-T)、基因疗法与基因编辑、核酸药物(siRNA/ASO/mRNA)、放射性药物,到神经退行(CNS)、罕见病专科,再到诊断早筛与使能工具/CGT 制造这两层「先看见」与「卖铲子」的底座。每层列出全球与中国创新药代表玩家,标注其事实性疗法聚焦与商业护城河(平台壁垒/已获批资产商业地位/孤儿药定价/一次性治疗经济性/制造与递送壁垒/license-out)。本页为产业事实梳理,非医疗建议、非投资建议,不含任何疗效或收益预测。

10层级 108标的 34本站有研报研究于 2026-06-07

▲ 上游　·　价值沿链向下传递　·　下游 ▼

卡片配色核心枢纽重要参与相关标的 · 市占该标的在所处环节的半定量份额

覆盖标的

+88

精准肿瘤 · 靶向小分子与 ADC

现代抗癌的主力:激酶抑制剂(EGFR/ALK/BTK/CDK4-6/KRAS 等)精准命中驱动突变,抗体偶联药物(ADC)用抗体把化疗载荷定向递送到肿瘤。中国在 ADC 已成全球一极(科伦博泰/荣昌/百利天恒/映恩),靠平台技术与大额 license-out 出海。

阿斯利康 AZN 伦敦 / 纳斯达克 ADR $278.70B

与第一三共共同开发/商业化 HER2 ADC Enhertu、TROP2 ADC Datroway;自有 EGFR TKI Tagrisso 为肺癌靶向支柱

横跨靶向小分子与 DXd 平台 ADC 的肿瘤巨头,Enhertu/Datroway 与第一三共按地区分成,全球商业化网络与适应症拓展深度领先

第一三共 4568.TSE 东京证交所

DXd ADC 平台原研方,HER2 ADC Enhertu、TROP2 ADC Datroway 发明者与共同开发/生产方;B7-H3、HER3 等 DXd ADC 在研

DXd 链接子-载荷平台是全球 ADC 一极的技术底座,与 AZ 分成 + 自掌制造,平台可外溢多靶点 ADC

辉瑞 PFE 纽交所 $137.76B

约 430 亿美元收购 ADC 先驱 Seagen,纳入 Nectin-4 ADC Padcev、CD30 ADC Adcetris、HER2 TKI Tukysa

经 Seagen 收购获 ADC 模态领先卡位与 vedotin(MMAE)平台,Padcev 膀胱癌联用渠道地位与专利组合构成护城河

科伦博泰 6990.HK 香港(18A) $12.32B

TROP2 ADC 芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)中国已获批多项适应症;大中华区外权益授予默克(MSD)推进全球 III 期

中国 ADC 全球一极代表,sac-TMT 大额 license-out 给 MSD(里程碑 + 分成)+ 国内自有商业化双轨

荣昌生物 688331.SHG 上交所科创板 / 香港(9995.HK) $10.37B

HER2 ADC 维迪西妥单抗(RC48)中国附条件获批胃癌等;拓展尿路上皮癌一线等适应症

国产 ADC 先发商业地位 + 已纳入国家医保持续覆盖,A/H 双重上市拓宽融资

艾伯维 ABBV 纽交所 $438.31B

c-Met ADC Emrelis 加速获批经治非鳞 NSCLC;经收购 ImmunoGen 持 FRα ADC Elahere(卵巢癌)

两款已获批 ADC(c-Met 与 FRα)+ ImmunoGen 的 maytansinoid 平台,差异化靶点卡位

百利天恒 688506.SHG 上交所科创板 $17.47B

EGFR×HER3 双抗 ADC BL-B01D1 多项 III 期在研;2023 年与 BMS 达成总额约 84 亿美元授权合作

双抗 ADC 平台 + 创纪录 BMS license-out(首付 + 里程碑)构成核心价值捕获

映恩生物 9606.HK 香港(18A)

下一代 ADC 平台公司,HER2 ADC DB-1303 等多靶点 ADC 在研;与 BioNTech、GSK 等多项授权合作

以 license-out 为核心的 ADC 平台,DITAC/双载荷平台外溢多笔大额授权,收入主要来自 BD 里程碑

恒瑞医药 600276.SHG 上交所 / 香港(1276.HK) $51.11B

综合性创新药龙头,HER2 TKI 吡咯替尼获批 + HER2 ADC SHR-A1811 等多款 ADC/靶向在研

中国制药龙头,最深的国内研发 + 商业化体系与销售网络,靶向 + ADC 多线,A+H 双重上市

迪哲医药 688192.SHG 上交所科创板 $3.09B

EGFR exon20 插入 TKI 舒沃替尼(ZEGFROVY)经治获 FDA 加速批准,一线 NDA 推进

EGFR exon20 差异化卡位的靶向小分子,凭差异适应症切入全球市场

肿瘤免疫 · 检查点抑制剂与双特异性抗体

释放或重定向免疫系统攻击肿瘤:PD-1/PD-L1 检查点抑制剂(Keytruda/Opdivo)解除免疫刹车,双特异性抗体(T 细胞衔接器、PD-1×VEGF)同时抓住免疫细胞与肿瘤。中国康方/百济/信达/君实在该模态已具全球竞争力。

默克(美国默沙东) MRK 纽交所 $305.12B

Keytruda(pembrolizumab)PD-1 抑制剂,已获批数十项适应症;2025 皮下剂型获批

全球规模最大的肿瘤单品之一,超广适应症标签 + 分层专利组合构成护城河,亦是最大单品依赖

百时美施贵宝 BMY 纽交所 $121.18B

Opdivo(PD-1)、Yervoy(CTLA-4)、Opdualag(PD-1+LAG-3 组合);皮下 Opdivo 已获批

IO 双机制组合(PD-1+CTLA-4 / PD-1+LAG-3)产品矩阵最完整者之一,皮下剂型延长价值捕获

康方生物 9926.HK 香港(18A) $12.56B

两款已获批双抗:卡度尼利(PD-1×CTLA-4)、依沃西(PD-1×VEGF);依沃西海外权益授予 Summit

自有 Tetrabody 双抗平台 + 双机制资产,China 自营 + 海外 license-out,研发管线密度高

强生 JNJ 纽交所 $618.61B

多发性骨髓瘤双抗 Tecvayli(BCMA×CD3)、Talvey(GPRC5D×CD3);经收购 Intra-Cellular 持 CNS 药 Caplyta

血液瘤双抗组合与自有 CAR-T(Carvykti)形成骨髓瘤据点,双抗技术源自 Genmab 平台

安进 AMGN 纳斯达克 $196.12B

BiTE(双特异 T 细胞衔接器)平台先行者:Blincyto(CD3×CD19)、Imdelltra(DLL3×CD3,ES-SCLC)

BiTE 工程平台 + 现成(off-the-shelf)双抗相对 CAR-T 的给药/可及优势

罗氏 ROG.SW 瑞士 SIX $325.66B

Tecentriq(PD-L1,含皮下剂型);经 Genentech 持 ADC(Kadcyla/Polivy)与诊断(Foundation Medicine)

三大早期 PD-L1 玩家之一,依托 Genentech 与全球肿瘤商业化平台,给药创新差异化

再生元 REGN 纳斯达克 $69.67B

Libtayo(PD-1)获批晚期 NSCLC、皮肤鳞癌等;在研 fianlimab(LAG-3)联合

自有 VelocImmune 抗体平台 + 与赛诺菲合作分担商业化,IO 为多元管线肿瘤支柱

百济神州 ONC 纳斯达克 / 香港(06160.HK)/ 上交所科创板(688235.SHG) $31.54B

替雷利珠单抗(PD-1)中国获批约十项适应症,欧美注册推进;2025 更名 BeOne、美股代码 BGNE→ONC

中国 PD-1 龙头兼全球化最深,自有商业化团队 + 泽布替尼(BTK)放量支撑现金流,三地上市

信达生物 01801.HK 香港(18A)

信迪利单抗(PD-1,与礼来合作)中国获批多项适应症;与辉瑞达成肿瘤全球战略合作

中国 Biopharma 转盈代表,多款商业化产品 + 与跨国药企合作拓海外价值捕获

君实生物 688180.SHG 上交所科创板 / 香港(01877.HK) $5.33B

特瑞普利单抗(PD-1)中国获批多项;Loqtorzi 经 FDA 批准用于鼻咽癌(中国研发生产的创新生物药出海)

中国创新药出海标杆,FDA 落地 + 多国注册拓宽价值捕获半径,差异化瘤种卡位

细胞疗法 · CAR-T / TCR-T / TIL / NK

把患者(自体)或供体(异体)的免疫细胞在体外改造后回输攻击肿瘤。Kymriah 开创 CAR-T 后,血液瘤已多款获批,正向实体瘤(CLDN18.2)、自身免疫与「现货型」异体方向扩展。制造复杂度与冷链是核心壁垒,也是定价/产能约束来源。

吉利德科学 GILD 纳斯达克 $161.19B

经 Kite 子公司布局 Yescarta/Tecartus(CD19 CAR-T);2026 收购 Arcellx 全面控股 BCMA CAR-T anito-cel;另有 TROP2 ADC Trodelvy

自建 CAR-T 制造与交付网络是核心壁垒,经收购 Arcellx 把 anito-cel 价值捕获内部化

传奇生物 LEGN 纳斯达克 ADR $4.98B

与强生合作 Carvykti(cilta-cel,BCMA CAR-T)用于多发性骨髓瘤,已在多国商业化;在研 DLL3 实体瘤 CAR-T

细胞疗法纯玩家中商业化最成熟者之一,与强生全球分销/分成结构 + 持续扩产是价值捕获关键

Iovance IOVA 纳斯达克 $1.89B

肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法 Amtagvi(lifileucel)获批用于经治晚期黑色素瘤,多地获批

TIL 个体化制造极复杂,自建集中化制造中心是核心壁垒,首个实体瘤 T 细胞疗法卡位

科济药业 2171.HK 香港

BCMA CAR-T 泽沃基奥仑赛(zevor-cel)中国获批多发性骨髓瘤;CLDN18.2 实体瘤 CAR-T satri-cel NDA 获 NMPA 受理优先审评

实体瘤 CAR-T 差异化卡位(CLDN18.2)+ 商业化分成(华东医药),制造与冷链壁垒

药明巨诺 2126.HK 香港

CD19 CAR-T 倍诺达(relma-cel)中国获批多种 B 细胞淋巴瘤;拓展自身免疫(SLE/SSc)

与药明系/Juno 技术渊源,自体 CAR-T 在华制造与给药中心网络是壁垒

基因疗法与基因编辑

一次性给药、主攻罕见单基因病的两条路线:AAV/病毒载体把正常基因「补进去」,基因编辑(CRISPR/碱基编辑/先导编辑)精准「改写」致病突变。Casgevy 成为首个获批 CRISPR 疗法。价值捕获在衣壳/编辑酶 IP、递送与产能壁垒、一次性治疗的定价与支付创新。

CRISPR Therapeutics CRSP 纳斯达克 $5.25B

与 Vertex 合作 CASGEVY(exa-cel)——首个获批的 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法(镰刀型细胞病、输血依赖型 β-地中海贫血);在研体内编辑

CASGEVY 由 Vertex 主导商业化、双方 60/40 分摊成本,CRSP 捕获编辑平台 IP 与分润,充裕现金支撑体内编辑管线

Intellia NTLA 纳斯达克 $1.99B

体内(in vivo)CRISPR 编辑代表,nex-z(LNP 递送肝内敲低 TTR,ATTR 淀粉样变)处 III 期;另有遗传性血管性水肿资产

差异化护城河在一次性体内静脉给药编辑(免 ex vivo 取细胞/清髓),平台可外扩多适应症

Beam Therapeutics BEAM 纳斯达克 $3.36B

碱基编辑(base editing)龙头,BEAM-302(体内,α-1 抗胰蛋白酶缺乏症)、risto-cel(镰刀型细胞病,ex vivo)在研

碱基编辑酶平台 IP 可做 CRISPR 难实现的精准点突变,体内 + 体外双线,绑定平台 IP 授权与自有里程碑

Sarepta SRPT 纳斯达克 $2.00B

AAV 基因疗法 ELEVIDYS 获批用于杜氏肌营养不良(DMD);2025-11 FDA 在出现致死性肝损伤事件后更新标签、加黑框警告并限用于可行走患者。另有外显子跳跃 ASO 系列

DMD 已商业化基因疗法品类的先发卡位 + 既有 exon-skipping 收入基底,与罗氏海外分成;后续标签/安全事件是商业模式核心变量

uniQure QURE 纳斯达克 $2.93B

AAV 基因疗法先驱,HEMGENIX(血友病 B,由 CSL Behring 商业化)已获批;在研 AMT-130(亨廷顿病,颅内给药)

价值捕获从自营转向 license-out + 版税(HEMGENIX 授权 CSL 并出售部分版税权益),护城河在 AAV 工艺与递送积累

REGENXBIO RGNX 纳斯达克 $721M

AAV 衣壳平台(NAV)对外授权(诺华 Zolgensma 基于其 AAV9 技术收版税)+ 自有 RGX-202(DMD)等管线

罕见的衣壳 IP 年金护城河——NAV 平台跨多 licensee 收版税,叠加自营管线的二元临床结果

Rocket Pharmaceuticals RCKT 纳斯达克 $406M

罕见病基因疗法组合(慢病毒 ex vivo + AAV in vivo),KRESLADI 加速获批重度白细胞黏附缺陷症(LAD-I);RP-A501(Danon 病)在研

超罕见单基因病的窄适应症先发 + 优先审评券(PRV)变现提供非稀释资本,多载体平台组合

Krystal Biotech KRYS 纳斯达克 $10.78B

VYJUVEK(HSV-1 载体局部递送 COL7A1)——首个获批可重复给药基因疗法,用于营养不良型大疱性表皮松解症;多地获批

HSV-1 平台支持可重复局部给药(区别于 AAV 一次性全身),打开慢性重复用药商业模式 + 同平台呼吸/眼科管线

核酸药物 · RNA 疗法(siRNA / ASO / mRNA)

直接作用于 RNA 而非蛋白:siRNA 沉默致病基因、反义寡核苷酸(ASO)调控剪接、mRNA 编码治疗蛋白或疫苗。GalNAc 肝靶向递送让 siRNA 走向慢病大适应症,孤儿病与「不可成药」靶点是主战场。价值捕获在递送平台与化学 IP、平台型 license-out。

Alnylam ALNY 纳斯达克 $39.89B

RNAi/siRNA 商业化最深,5 款获批(Amvuttra/Onpattro、Givlaari、Oxlumo + 与诺华合作 Leqvio);2025 首次全年盈利

GalNAc 肝靶向递送平台 + RNAi 化学修饰 IP 的先发与专利壁垒,自有商业化 + 平台型版税(Leqvio 收诺华、Qfitlia 收 Sanofi 分层版税)

Ionis IONS 纳斯达克 $9.63B

反义寡核苷酸(ASO)平台奠基者,获批含 Spinraza(SMA,授权渤健)、Wainua(ATTR,与 AZ)、Tryngolza(FCS)、Dawnzera

ASO 化学修饰(2'-MOE、LICA/GalNAc)平台与寡核苷酸 IP 组合,从平台型版税向自有商业化转型捕获更高价值

莫德纳 MRNA 纳斯达克 $27.09B

mRNA 平台公司,3 款获批(Spikevax、mNEXSPIKE、mRESVIA);管线覆盖流感、肿瘤个体化新抗原、罕见病

可规模化、可复制的 mRNA 设计-递送(LNP)-制造一体化平台与工艺 IP,向疫苗组合扩张摊薄固定成本、向肿瘤/罕见病延寿

拜恩泰科 BNTX 纳斯达克 ADR $22.78B

mRNA 平台,COVID 疫苗(与辉瑞合作 Comirnaty)外重心转向肿瘤——个体化新抗原 BNT122(与罗氏合作)及多款双抗/ADC;收购 CureVac 强化 mRNA 肿瘤

mRNA 设计/制造 IP + 与辉瑞/罗氏共同开发分成,价值捕获从 COVID 单品向肿瘤管线合作分成与自有商业化迁移

Arrowhead ARWR 纳斯达克 $10.76B

RNAi 公司,首款自有获批 siRNA plozasiran(家族性乳糜微粒血症,FDA + 中国 NMPA 获批);SHTG 等 III 期推进

TRiM 靶向递送平台(覆盖肝与肝外组织)与 siRNA 化学 IP,自有商业化 + 多笔平台 license-out

瑞博生物 6938.HK 香港(18A) $1.22B

国内最早的小核酸/siRNA 药企(2007 成立),2026-01 港股上市;核心管线 RBD4059(FXI 抗血栓)、乙肝等 20+ 管线

自有 RiboGalSTAR GalNAc 递送平台 + 化学 IP,平台型 license-out 出海(勃林格殷格翰、Madrigal 等大额授权)

Wave Life Sciences WVE 纳斯达克 $1.20B

三模态平台(ASO/siRNA/RNA 编辑 AIMer),WVE-006(GalNAc RNA 编辑,AATD)、WVE-007(肥胖)、WVE-003(亨廷顿,等位基因选择性)在研

专有立体化学(PN 骨架)+ 首个临床阶段 GalNAc-RNA 编辑平台,RNA 编辑可瞬时/可逆调控,合作 + 自研并行

放射性药物 · 放射性配体疗法(RLT)

把治疗性核素(Lu-177、Ac-225 等)用配体定向送到肿瘤,在病灶内释放辐射——一种快速崛起的肿瘤新模态。核素半衰期短,迫使产能贴近患者、本地化制造与冷链物流构成极高壁垒;医用同位素稀缺性是上游卡口。大药企近年密集并购入场。

诺华 NVS 纽交所 ADR / 瑞士 SIX $284.61B

全球 RLT 商业化领导者,两款已获批:Pluvicto(Lu-177 PSMA,前列腺癌)、Lutathera(Lu-177 SSTR,神经内分泌瘤);多项 III 期推进。另持 CAR-T Kymriah、CDK4/6 Kisqali

RLT 全球制造与冷链网络(多国布点,含中国海盐),短半衰期迫使本地化交付构成极高复制壁垒,先发商业化地位 + 自有同位素产能

兰休斯 LNTH 纳斯达克 $6.88B

美国 PSMA PET 诊断显像龙头(Pylarify);经并购向治疗端延伸(Lu-177 Dotatate 放射等效药、阿尔茨海默显像)

PSMA PET 诊断的装机/放射药房分发网络 + 冷链物流,向治疗端构建诊断-治疗一体化(theranostic)价值捕获

远大医药 0512.HK 香港

钇[90Y]树脂微球(SIR-Spheres)用于选择性内放疗(SIRT),全球唯一 FDA 批准肝癌 + 结直肠癌肝转移双适应症;12 款 RDC 在研、引进 ITM-11

SIRT 商业化先发 + 成都核药研发/生产基地(本地化产能与冷链)+ license-in + 自研双轮,绑定中国核药分发

Telix 制药 TLX.AU 澳交所 / 纳斯达克 ADR $3.25B

theranostic 放射药公司,主力 Illuccix/Gozellix(PSMA PET 显像);在研 Pixclara(脑胶质瘤)、Zircaix(肾癌)诊断

PSMA 显像剂全球商业铺货与放射药房网络,以诊断现金流反哺治疗管线、扩成多癌种诊断组合

东诚药业 002675.SHE 深交所

中国核医学龙头,核药业务含 18F-FDG、99mTc-MDP 等;子公司安迪科布局 PET 核药

覆盖全国的核药房(放射药房)配送网络 + 上游核素布局,短半衰期同位素本地化即配即送构成网络壁垒

中国同辐 1763.HK 香港

中核集团旗下,业务含核药、放射源、辐照、核医疗设备;已上市核药含 131I、18F-FDG、99mTc、89Sr、125I 籽源等

依托中核集团反应堆/同位素能力卡住上游稀缺核素(承担国内约 70% 锝-99m 供应)+ 全国分发,同位素稀缺性构成壁垒

神经退行与中枢神经(CNS)

阿尔茨海默、帕金森、ALS(渐冻症)、亨廷顿——医学最硬的「无解」前沿。该领域历史失败率极高,少数获批资产因此具稀缺商业地位。抗淀粉样蛋白抗体、ASO、神经精神药构成当前主力。(本层仅陈述获批/在研事实与商业护城河,不评价疗效争议。)

礼来 LLY 纽交所 $1.06T

Kisunla(donanemab)抗淀粉样蛋白单抗,获批用于早期症状性阿尔茨海默(中/日/英等获批)

大市值制药巨头,阿尔茨海默仅有的两款获批抗淀粉样抗体之一,神经业务嫁接全球处方/支付方网络,资产稀缺

渤健 BIIB 纳斯达克 $29.40B

与卫材合作 Leqembi(lecanemab,早期阿尔茨海默,获批 50+ 国);Qalsody(SOD1-ALS,ASO,授权自 Ionis);Spinraza(SMA)

纯 CNS 龙头,多个高失败率领域内少数获批资产组合 + 神经专科商业渠道构成稀缺卡位

卫材 4523.TSE 东京证交所

Leqembi(lecanemab)全球开发/注册主导方,与渤健共同商业化;皮下剂型推进

阿尔茨海默抗淀粉样赛道当前市场领导份额,长期 + 维持给药(皮下)延展商业生命周期

Neurocrine NBIX 纳斯达克 $17.81B

Ingrezza(VMAT2 抑制剂,迟发性运动障碍)、Crenessity;在研 M4 激动剂(精神分裂 III 期)、抑郁等

神经精神专科商业平台,Ingrezza 现金牛 + 精神分裂/抑郁在研管线纵深

UCB UCB.BR 布鲁塞尔 Euronext $48.75B

CNS 老牌:Vimpat/Briviact(癫痫)、Fintepla(罕见癫痫);收购 Neurona 布局癫痫细胞疗法

癫痫领域规模化获批组合 + 神经专科渠道,长期处方黏性构成护城河

Acadia ACAD 纳斯达克 $4.49B

Nuplazid(帕金森病精神病性症状,该适应症唯一获批药)、Daybue(Rett 综合征)

持有两个同类首个/唯一获批孤儿 CNS 资产,神经专科商业化 + 适应症独占性构成壁垒

Supernus SUPN 纳斯达克 $2.81B

CNS 专科商业化平台,9 个在售(Qelbree ADHD、帕金森系列、Zurzuvae 产后抑郁——收购自 Sage)

帕金森 + ADHD + 抑郁多品种专科渠道,经收购 Sage 整合 Zurzuvae,规模化处方网络

京新药业 002020.SHE 深交所

精神神经为主线之一,1 类新药地达西尼(失眠)获批入医保;引进 P2B001(帕金森)中国权益

中国 A 股稀缺的 CNS 专科制药,精神神经制剂规模 + 本土处方渠道 + 首款国产 1 类失眠新药

罕见病专科 · 孤儿药平台

以罕见病/孤儿药为主营的专科药企:囊性纤维化、酶替代(溶酶体贮积症)、FcRn 自身免疫、罕见肾病/肝病。商业模型 = 窄患者群 × 超高定价 × 长期用药 + 监管独占期 + 诊断识别网络锁定。许多标杆(Alexion、Apellis)已被大药企收购。

福泰制药 VRTX 纳斯达克 $123.19B

全球囊性纤维化(CF)主导者(旗舰 Trikafta/Kaftrio、次世代 ALYFTREK);以 Casgevy(与 CRISPR 合作)、非阿片镇痛 JOURNAVX 拓展

对 CF 全球处方人群近乎独占 + CFTR 调节剂专利与工艺壁垒 + 罕见病高定价 × 长期慢病用药复利,诊断/中心化用药网络形成换药摩擦

Argenx ARGX 纳斯达克 ADR / Euronext $54.85B

FcRn 抗体疗法引领者,旗舰 Vyvgart(efgartigimod)获批全身型重症肌无力、CIDP 等自身免疫罕见病

FcRn 机制首创 + 单一分子多自身免疫适应症横向扩张,孤儿药定价权与长期用药粘性,神经专科渠道锁定

Insmed INSM 纳斯达克 $23.66B

罕见肺病专科,ARIKAYCE(难治性 MAC 肺病)+ BRINSUPRI(brensocatib)获批为非囊性纤维化支气管扩张治疗药

两款首个/唯一适应症孤儿药先发独占 + 此前零获批药的全新市场 + 向慢性鼻窦炎扩张的平台潜力,专科渠道壁垒

瑞典孤儿药(Sobi) SOBI.ST 纳斯达克斯德哥尔摩 $17.51B

欧洲孤儿药专科龙头,聚焦血液(血友病 Elocta/Alprolix)、免疫(ITP、噬血、炎症)+ 持 RSV 预防 Beyfortus 版税

罕见血液/免疫病窄患者群高定价 + 长期替代治疗粘性 + 欧洲商业化网络 + Beyfortus 版税轻资产现金流

BioMarin BMRN 纳斯达克 $11.43B

酶替代(ERT)与罕见遗传病平台,VOXZOGO(软骨发育不全唯一获批药)+ 多款溶酶体贮积症 ERT;拟收购 Amicus

多款首个/唯一孤儿药的诊断驱动小市场独占 + ERT 终身用药高定价复购 + 自有酶/基因制造工艺壁垒

武田药品 4502.TSE 东京证交所 / 纽交所 ADR

日本最大药企,并购夏尔(Shire)后罕见病与血浆制品成核心支柱(血友病、遗传代谢、免疫)

罕见病/血浆制品高壁垒全球化组合(血浆采集-分离产能与渠道稀缺)+ 窄患者群高定价 × 长期用药

Ultragenyx RARE 纳斯达克 $3.33B

超罕见病(ultra-rare)专科,在售 Crysvita(X-连锁低磷血症)、Dojolvi 等 4 产品;多条 AAV 基因疗法在研

极窄超罕见患者群 + 诊断识别网络锁定带来的高定价独占 + 多适应症组合分散单品风险

Travere TVTX 纳斯达克 $5.23B

罕见肾病专科,FILSPARI(sparsentan)获批 IgA 肾病、并获批局灶节段性肾小球硬化(该适应症首个获批药)

两个罕见肾病适应症的首个/唯一/基础疗法先发独占 + 进入 KDIGO 指南带来的处方锁定 + 慢病长期用药

诊断 · 早筛 · 液体活检 · MRD

攻克难治之症的前提是「先看见」:多癌种早筛(MCED)、ctDNA 液体活检、微小残留病灶(MRD)监测、指导用药的伴随诊断(CDx)。护城河在临床证据与指南纳入、医保报销、实验室网络规模、与药企的伴随诊断绑定。

精密科学 EXAS 纳斯达克

结直肠癌粪便 DNA 早筛 Cologuard / 次世代 Cologuard Plus;多癌种早筛血检 Cancerguard;Oncotype DX 乳腺癌复发风险

Cologuard 长期积累的指南纳入(USPSTF/ACS)+ Medicare 与商保广覆盖 + 直达医生/患者的大规模筛查网络与品牌

纳特拉 NTRA 纳斯达克 $38.66B

肿瘤 MRD/复发监测 Signatera(个性化 tumor-informed ctDNA);另有产前筛查 Panorama、移植排异监测

Signatera 个性化 ctDNA 临床证据积累 + Medicare 覆盖扩展 + 与药企在临床试验 MRD 终端绑定

Guardant Health GH 纳斯达克 $21.00B

ctDNA 液体活检 + 伴随诊断 Guardant360 / MRD 监测 Reveal;Shield 血检获 FDA 批准为一线结直肠癌筛查

Guardant360 全面基因分型临床证据 + 与药企伴随诊断绑定 + Shield 打开的报销路径(ADLT)+ 自有 CLIA 实验室

Tempus AI TEM 纳斯达克 $10.04B

肿瘤/遗传基因检测 + 多模态临床数据平台(基因诊断 + 数据授权药企);布局 MRD 监测

规模化多模态(基因组 + 病理 + 临床)数据库的网络效应 + 与药企数据/伴随诊断合作 + 诊断与数据双重变现

GRAIL GRAL 纳斯达克 $3.08B

多癌种早筛(MCED)血检 Galleri,单次抽血筛查多种癌症;2024 自 Illumina 分拆独立上市

Galleri 早于同业的大规模 MCED 临床证据与品牌先发,规模化变现取决于立法/指南/审批/报销落地

凯杰 QGEN 纽交所 / 法兰克福 $7.46B

分子诊断样本制备与检测工具 + 伴随诊断 therascreen 系列(为多款 FDA 批准疗法配套 CDx)

样本制备/仪器装机基础(razor-and-blade 耗材模式)+ 随药获批的 therascreen 伴随诊断管线 + 全球分销

Adaptive Biotechnologies ADPT 纳斯达克 $3.37B

clonoSEQ——首个/唯一 FDA 批准(IVD)用于血液肿瘤(多发性骨髓瘤/B-ALL/CLL)MRD 检测;与 Illumina 合作分发

血液肿瘤 MRD 检测的注册先发 + 指南纳入 + 与药企临床绑定,免疫组库测序数据壁垒

艾德生物 300685.SHE 深交所创业板

肿瘤精准医疗分子诊断试剂(PCR/NGS/IHC/FISH),覆盖靶向到免疫的伴随诊断;与跨国药企合作 CDx

中国肿瘤分子诊断领先的注册证矩阵(多款国内独家)+ 与跨国药企绑定的伴随诊断合作

使能工具与 CGT 制造 · 递送

支撑前沿疗法落地的「卖铲子」底座:测序仪(读取基因)、LNP/AAV 递送(把药送进细胞)、病毒载体与细胞/基因疗法(CGT)CDMO、生物工艺耗材。CGT 制造产能稀缺、建厂周期以年计,是最卡脖子的环节;真正的纯上市玩家其实不多(多被并购或私有)。

因美纳 ILMN 纳斯达克 $28.78B

全球短读长基因测序龙头(NovaSeq X 平台),支撑诊断、伴随诊断与 CGT 工作流;2024 已分拆 GRAIL

测序仪庞大装机基座 + 专属试剂耗材高复购(razor-and-blade)+ SBS 化学专利壁垒与方法学生态锁定

龙沙 LONN.SW 瑞士 SIX $52.21B

全球最大生物药 CDMO 之一,横跨大分子、制剂、生物偶联(ADC)与细胞基因疗法,服务 160+ CGT 客户

稀缺的多模态 GMP 产能 + 建厂/工艺验证周期壁垒(产能需提前数年锁定、转厂成本极高)+ 高复杂度工艺 know-how

赛多利斯 SRT3.XETRA 德国 Xetra $18.05B

全球生物工艺装备与一次性(single-use)耗材龙头;经 BIA Separations 主攻病毒/质粒/mRNA 纯化;推自体细胞治疗一体化平台

一次性耗材随产线持续复购 + 工艺嵌入后高验证/切换壁垒 + BIA 的病毒/质粒纯化专有整体柱技术(CGT 纯化卡位)

牛津生物医药 OXB.LSE 伦敦 LSE

专注 CGT 的病毒载体专业 CDMO,提供慢病毒(LVV)与 AAV 载体开发与 GMP 生产;与 BMS 多年供货

病毒载体 GMP 产能与放大工艺 know-how 的稀缺性 + 大药企长约绑定(载体是 CGT 制造最卡脖子环节、转厂极难),最纯的 CGT 载体上市玩家之一

睿普利金 RGEN 纳斯达克 $8.14B

生物工艺上游核心耗材/系统(Protein A 亲和层析配体与树脂、TFF 过滤、层析系统);推 AAV 专用层析树脂

Protein A 配体等关键纯化原料的专有技术 + 工艺深度嵌入(高切换成本)+ 新增 AAV 病毒载体树脂卡位 CGT 纯化

拜泰珂 TECH 纳斯达克 $11.11B

生命科学试剂与分析仪器,R&D Systems 提供 CGT 制造关键 GMP 级细胞因子/生长因子;Simple Western 蛋白分析

CGT 制造所需 GMP 级蛋白原料卡位(配方写入客户工艺与监管文件、极难替换)+ 分析仪器装机后合规消耗

金斯瑞生物科技 1548.HK 香港 $3.42B

旗下蓬勃生物(ProBio)为大分子/CGT CDMO,覆盖质粒、病毒载体、mRNA、核酸药 IND→商业化全流程 CMC

质粒 + 病毒载体一体化 CGT CDMO 能力(质粒是 CGT/mRNA 最上游卡口、稀缺 GMP 产能)+ 母公司基因合成耗材底座协同

华大智造 688114.SHG 上交所科创板 $3.29B

中国测序仪国产替代龙头(DNBSEQ 技术);2022 与 Illumina 全球专利诉讼和解后突破海外

DNBSEQ 测序技术 + 装机后耗材复购 + 国产替代,与 Illumina 和解获专利授权背书

本页按公开信息梳理产业链结构与各环节标的的业务卡位、价值捕获方式,仅供研究参考,不构成任何投资建议或收益预测。其中「价值捕获」为定性口径(商业模式 / 毛利量级 / 护城河),并非前瞻回报预测。