WVE.US

Wave Life Sciences Ltd. 是一家处于临床阶段的生物科技公司，通过 PRISM (一个发现和药物开发平台) 设计、开发和商业化核糖核酸 (RNA) 药物。公司的药物平台 PRISM 结合多种治疗模态、化学创新和对人类遗传学的深入洞察，提供治疗罕见和常见疾病的科学突破。公司在开发 WVE-006，一种 GalNAc 偶联的 RNA 编辑寡核苷酸，用于治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)；WVE-007，一种 GalNAc 偶联的小干扰 RNA，旨在沉默 INHBE mRNA 以靶向肥胖；WVE-008，一种 GalNAc 偶联的 RNA 编辑寡核苷酸，用于治疗肝病；WVE-N531，一种外显子剪接寡核苷酸，用于治疗杜氏肌营养不良 (DMD)；以及 WVE-003，一种等位基因选择性寡核苷酸，用于治疗亨廷顿病 (HD)。公司与 GlaxoSmithKline 签署合作协议，用于寡核苷酸治疗药物的研究、开发和商业化；与 Takeda Pharmaceutical Company Limited 签署合作协议，用于中枢神经系统 (CNS) 疾患的寡核苷酸治疗药物的研究、开发和商业化；以及与 Asuragen, Inc. 签署合作协议，用于针对 HD 的研究性等位基因选择性治疗项目的伴随诊断的开发和潜在商业化。Wave Life Sciences Ltd. 成立于 2012 年，总部位于新加坡。