SRPT.US

Sarepta Therapeutics 是一家商业化阶段生物制药公司，专注于发现和开发 RNA 靶向疗法、siRNA 平台、基因疗法及其他基因治疗手段，用于治疗罕见病。公司提供 EXONDYS 51，用于治疗经证实具有适合 51 号外显子跳跃的肌营养不良蛋白基因突变的杜氏型肌营养不良症（Duchenne）患者；VYONDYS 53，用于治疗经证实具有适合 53 号外显子跳跃突变的 Duchenne 患者；AMONDYS 45，用于治疗经证实具有适合 45 号外显子跳跃突变的 Duchenne 患者；以及 ELEVIDYS，一种 AAV 基础基因疗法，但禁用于 Duchenne 基因中具有 8 号外显子和/或 9 号外显子缺失的患者。公司还开发 SRP-9003，一种用于治疗 LGMD2E 的基因疗法项目；SRP-1001，使用 RNAi 选择性靶向并降低 DUX4 的 1/2a 期临床试验；以及 SRP-1003，用于降低 DMPK 基因表达的 1/2a 期临床试验。公司与罗氏（F. Hoffmann-La Roche Ltd）、Arrowhead Pharmaceuticals、西澳大利亚大学、全国儿童医院、Hansa Biopharma 和杜克大学签订了合作和许可协议。公司成立于 1980 年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥。