RGNX.US

REGENXBIO 是一家美国的临床阶段生物技术公司，主要提供向带有遗传缺陷细胞递送功能基因的基因疗法。其基因疗法候选产品基于 NAV 技术平台 (NAV Technology Platform)，一种专有的腺相关病毒 (AAV) 基因递送平台。在研管线包括用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病视网膜病变及其他慢性视网膜疾病的 ABBV-RGX-314，用于治疗杜氏肌营养不良的 RGX-202，以及用于治疗 II 型黏多糖贮积症的 RGX-121。公司还开发用于治疗 I 型黏多糖贮积症的 RGX-111。公司还将其 NAV 技术平台授权给其他生物技术和制药公司。公司与 AbbVie Global Enterprises 就 ABBV-RGX-314 的开发达成合作及授权协议，与日本新药 (Nippon Shinyaku) 就 RGX-121 和 RGX-111 在美国以外地区的开发达成合作及授权协议。REGENXBIO 于 2008 年注册成立，总部位于美国马里兰州 Rockville。