Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 作为一家生物制药公司,专注于在北美、拉美、欧洲、中东、非洲与亚太识别、收购、开发并商业化用于治疗罕见与超罕见遗传疾病的新型产品。其生物制品包括 Crysvita(burosumab),即一种靶向成纤维细胞生长因子 23 的抗体,用于治疗 X 连锁低磷血症以及肿瘤性骨软化;Mepsevii,即一种用于治疗黏多糖贮积症 VII 型儿童与成人的酶替代治疗;Dojolvi,用于治疗长链脂肪酸氧化障碍;以及 Evkeeza(evinacumab),用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症。公司处于 III 期临床试验阶段的产品候选包括 UX143,即一种用于治疗成骨不全症的人单克隆抗体;UX111,即一种 AAV9 基因治疗产品候选,用于治疗 Sanfilippo 综合征 A 型或 MPS IIIA 患者,即一种罕见溶酶体贮积病;DTX401,即一种腺相关病毒 8(AAV8)基因治疗临床候选,用于治疗糖原贮积病 Ia 型患者;DTX301,即一种 AAV8 基因治疗,用于治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶患者;以及 GTX-102,即一种用于治疗 Angelman 综合征的反义寡核苷酸。公司还开发 UX701,目前处于 II 期临床试验阶段,用于治疗 Wilson 病;以及 UX053,用于治疗糖原贮积病 III 型。Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 与协和发酵麒麟株式会社、圣路易斯大学、Baylor Research Institute、REGENXBIO Inc.、GeneTx、Mereo、宾夕法尼亚大学、Solid Biosciences Inc.、Regeneron、Abeona 与 Arcturus Therapeutics Holdings Inc. 签订合作与许可协议。公司成立于 2010 年,总部位于美国加利福尼亚州 Novato。