NTLA.US

Intellia Therapeutics 为一家临床阶段的基因组编辑公司，致力于利用基于 CRISPR/Cas9 的技术开发具有潜在治愈性的疗法。公司将「成簇规律间隔短回文重复序列（CRISPR）/CRISPR 相关蛋白 9（Cas9）」技术应用于基因组编辑，并提供一个用于推进体内和体外疾病疗法的模块化平台。公司的体内候选产品包括 nexiguran ziclumeran（NTLA-2001），用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变；以及 NTLA-2002，用于治疗遗传性血管性水肿。此外，公司还在开发用于免疫肿瘤和自身免疫性疾病的候选产品，以及多个体内项目，通过将基因编辑药物输送至肝外器官来治疗具有重大未满足医疗需求的疾病。公司与 AvenCell Therapeutics 签订许可与合作协议，共同开发同种异体通用 CAR-T 细胞疗法；与 Kyverna Therapeutics 合作开发同种异体 CD19 CAR-T 细胞疗法以治疗多种 B 细胞介导的自身免疫性疾病；与 ONK Therapeutics 合作开发用于治疗癌症的工程化 NK 细胞疗法；与 ReCode Therapeutics 合作开发用于治疗囊性纤维化的新型基因组药物。公司还与 Regeneron Pharmaceuticals、SparingVision SAS 及 Rewrite Therapeutics 签订合作协议。公司前身为 AZRN, Inc.，于 2014 年 7 月更名为 Intellia Therapeutics。公司成立于 2014 年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥。