MIRM.US

Mirum Pharmaceuticals 是一家生物制药公司，专注于罕见与孤儿疾病新疗法的开发与商业化。先导产品 LIVMARLI（maralixibat）是一款口服、微吸收的回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，已在美国及海外获批用于 Alagille 综合征患者的胆汁淤积性瘙痒治疗；公司还商业化 Cholbam（胆酸胶囊，获批用于单酶缺陷导致的胆汁酸合成障碍及过氧化物酶体疾病（包括 Zellweger 谱系与 Smith-Lemli-Opitz 综合征）的辅助治疗）以及 Chenodal 片（获批用于胆囊放射性透明结石，并在脑腱黄瘤病中开发）；此外 Mirum 还在开发口服微吸收的 IBAT 抑制剂 Volixibat（IIb 期，胆汁淤积性肝病）、Brelovitug（II 期，慢性 HDV 感染）和 MRM-3379（II 期，脆性 X 综合征）。公司与 Shire International、辉瑞、赛诺菲、诺华、Lonza、Enthorin、Dart Neuroscience、Asklepion、LGM Pharma、Travere Therapeutics 等签订合作或资产收购协议。公司成立于 2018 年，总部位于加州福斯特城。