Ionis Pharmaceuticals, Inc. 是一家处于商业化阶段的生物技术公司，在美国提供 RNA 靶向药物。公司提供 TRYNGOLZA，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）和急性胰腺炎成人患者的甘油三酯水平；DAWNZERA，用于成人遗传性血管性水肿（HAE）的发作预防；WAINUA，用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变多发性神经病（ATTRv-PN）；SPINRAZA，用于治疗儿童与成人脊髓性肌肉萎缩症（SMA）。公司还提供 QALSODY，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）；TEGSEDI，用于治疗成人 ATTRv-PN；WAYLIVRA，用于治疗 FCS 和家族性部分脂肪营养不良。公司还有处于 3 期临床的产品，包括用于高甘油三酯血症（SHTG）和心血管疾病（CVD）的 Olezarsen；用于亚历山大病（Alexander disease）基因确诊患者的 Zilganerse；以及用于 AS（一种罕见的遗传性神经系统疾病）治疗的 ION582。此外，公司还在开发 Eplontersen，通过与 TTR mRNA 结合降解突变型与野生型 TTR mRNA；Pelacarsen，抑制肝脏中载脂蛋白(a) 的生成，从而降低脂蛋白(a)；Bepirovirsen，抑制乙肝病毒相关病毒蛋白的产生；Sefaxersen，降低补体因子 B 的产生并降低替代补体通路的激活；Ulefnersen，降低融合在肉瘤中（FUS）蛋白的产生；以及其他中期管线在研药物。公司与 Biogen 在神经系统疾病治疗方面建立战略合作，并与 GSK、AstraZeneca、Novartis、Roche 及 Metagenomi 签署合作及许可协议。公司成立于 1989 年，总部位于美国加州卡尔斯巴德。