CRSP.US

CRISPR Therapeutics AG 是一家基因编辑公司,专注于使用其规律间隔成簇短回文重复序列(CRISPR)/CRISPR 相关蛋白 9(Cas9)平台,为严重的人类疾病开发基于基因的药物。公司的 CRISPR/Cas9 是一种基因编辑技术,用于精确改变基因组 DNA 的特定序列。公司拥有跨多个疾病领域的治疗项目组合,包括血红蛋白病、CAR-T 细胞疗法、体内疗法和 1 型糖尿病,并开发包括自体基因编辑 CAR-T 项目在内的研究性 CAR-T 项目,该项目针对用于自身免疫适应症和肿瘤学的同种异体嵌合抗原受体 T 细胞。公司主要候选产品是 CASGEVY,一种用于治疗输血依赖型 β-地中海贫血、严重镰状细胞病(SCD)和血红蛋白病患者的体外 CRISPR/Cas9 基因编辑细胞疗法,患者的造血干细胞和祖细胞经编辑后,可在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白。公司还开发 CAR-T 细胞疗法,包括靶向分化簇 19(CD19)的 CTX112 和靶向 CD70 的 CTX131,用于肿瘤学和自身免疫适应症;CTX310 和 CTX320,通过体内基因编辑破坏血管生成素样蛋白 3 和脂蛋白等已验证靶点以治疗心血管疾病;以及 CTX211,一种用于治疗 T1D 的同种异体基因编辑、低免疫干细胞衍生候选产品。公司与 Vertex Pharmaceuticals Incorporated 建立了战略合作伙伴关系。CRISPR Therapeutics AG 成立于 2013 年,总部位于瑞士 Zug。