BEAM.US

Beam Therapeutics Inc. 是一家生物技术公司，在美国从事用于治疗严重疾病患者的精准基因医学的开发。其在血液学和基因疾病组合中的项目包括：Ristoglogene autogetemcel，一种患者特异性的自体造血干细胞（HSC）治疗，用于治疗镰状细胞病；BEAM-302，一种靶向肝脏的脂质纳米粒（LNP），用于治疗严重 α1-抗胰蛋白酶缺乏症；BEAM-304，一种靶向肝脏的 LNP，用于治疗苯丙酮尿症；以及 BEAM-301，一种靶向肝脏的 LNP 制剂，用于治疗 1a 型糖原贮积病。公司还开发 ESCAPE 平台，将基于抗体的条件治疗与多重基因编辑的 HSC 结合在一起。此外，公司还开发 BEAM-103，一种抗 CD117 单克隆抗体，可实现 ESCAPE。公司与辉瑞签订研究合作协议，专注于针对肝脏、肌肉和中枢神经系统的罕见遗传疾病靶点的体内碱基编辑项目；与 Verve Therapeutics, Inc. 合作开发心血管疾病治疗药物；以及与 Orbital Therapeutics 合作设计 RNA 用于预防、治疗或诊断人类疾病。Beam Therapeutics Inc. 成立于 2017 年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥。