STOK.US

Stoke Therapeutics 从事通过上调蛋白表达治疗严重遗传性疾病的治疗方法的开发。公司利用其专有的核基因输出靶向增强（TANGO）方法开发反义寡核苷酸（ASO）以选择性恢复蛋白质水平。其核心在研产品包括 STK-002，处于 1 期临床试验阶段，用于治疗常染色体显性遗传性视神经萎缩；以及 Zorevunersen（STK-001），一种用于治疗 Dravet 综合征的研究性新药，正在 3 期临床试验中进行评估。公司还开发针对各种靶点的项目，包括中枢神经系统和眼部的单倍体不全疾病。公司与 Biogen Inc. 签订许可和合作协议，开发和商业化用于治疗 Dravet 综合征的 zorevunersen 药物；并与 Acadia Pharmaceuticals Inc. 合作，发现、开发和商业化用于治疗遗传性神经发育疾病的新型 RNA 基础药物。公司前身为 ASOthera Pharmaceuticals, Inc.，2016 年 5 月更名为 Stoke Therapeutics, Inc.。Stoke Therapeutics 成立于 2014 年，总部位于美国马萨诸塞州 Bedford。