SRRK.US

Scholar Rock Holding Corporation 是一家生物制药公司，专注于改善脊髓性肌萎缩症（SMA）以及其他罕见、严重且使人衰弱的神经肌肉疾病患儿和成人患者的生活。公司对转化生长因子 β（TGFβ）超家族中生长因子激活分子机制的新认识，使其得以开发出专有平台。该平台用于开发可局部并选择性靶向生长因子前体或潜伏形式的单克隆抗体。公司正在开发 Apitegromab，一种肌生成抑制蛋白激活抑制剂，正在 2 期临床试验中用于治疗 SMA 和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。此外，SRK-439，一种抗前/潜伏肌生成抑制蛋白抗体，正在 1 期临床试验中用于治疗罕见、严重且使人衰弱的神经肌肉疾病患者。SRK-181 是一种处于 2 期临床试验阶段的研究性选择性潜伏 TGFβ1 抑制剂，用于治疗对抗 PD-(L)1 抗体疗法耐药的实体瘤患者。公司还提供处于临床前开发阶段的产品，包括 SRK-373，一种针对纤维化细胞外基质具有选择性活性的潜伏 TGFβ1 异构体选择性抑制剂，用于治疗纤维化疾病；以及 SRK-256，一种用于治疗铁限制性贫血的 RGMc（铁调素调节蛋白，hemojuvelin）抑制剂。Scholar Rock 还在开发包含针对罕见、严重和使人衰弱的神经肌肉疾病患者治疗项目的研发管线。Scholar Rock Holding Corporation 成立于 2012 年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥。