RYTM.US

Rhythm Pharmaceuticals 是一家商业化阶段的生物制药公司，在美国及全球专注于罕见神经内分泌疾病。公司的主要候选产品为 IMCIVREE (setmelanotide)——一种针对罕见黑皮素 4 受体 (MC4R) 的药物，用于治疗阿黑皮素原 (POMC)、PCSK1、瘦素受体 (LEPR) 缺乏性肥胖、Bardet-Biedl 综合征和 Alström 综合征、普拉德-威利综合征 (Prader-Willi) 及下丘脑性肥胖。其在 3 期临床试验中用于治疗获得性下丘脑性肥胖、先天性下丘脑性肥胖、阿黑皮素原 (POMC) 和 LEPR 不足型肥胖、SRC1 缺乏型肥胖及 SH2B1 缺乏型肥胖；并在 2 期临床试验中用于治疗普拉德-威利综合征及 MC4R 缺乏症。公司还在开发 bivamelagon，一种研究中的口服 MC4R 小分子激动剂，正处于 2 期临床试验，用于治疗 MC4R 通路疾病；以及 RM-718，一种下一代 MC4R 多肽激动剂，正处于 1 期临床试验，用于治疗下丘脑性肥胖。公司前身为 Rhythm Metabolic，2015 年 10 月更名为 Rhythm Pharmaceuticals。Rhythm Pharmaceuticals 成立于 2008 年，总部位于美国马萨诸塞州波士顿。