PTCT.US

PTC Therapeutics, Inc. 是一家生物制药公司,专注于在美国及国际市场为患有罕见病的儿童与成人发现、开发与商业化药物。公司提供 Translarna 与 Emflaza,用于治疗杜氏肌营养不良症;Upstaza,用于治疗芳香族 l-氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症,即一种中枢神经系统疾病;Tegsedi 与 Waylivra,用于治疗罕见病;以及 Evrysdi,用于治疗成人与儿童的脊髓性肌萎缩症(SMA)。其开发管线产品包括 Sepiapterin,用于治疗苯丙酮尿症;PTC518 剪接平台,目前正在开发用于亨廷顿病的治疗;以及包括用于治疗弗里德赖希共济失调的 vatiquinone 的炎症与铁死亡平台。公司通过第三方分销商分销其产品。公司与 F. Hoffman-La Roche Ltd.、Hoffman-La Roche Inc.、SMA Foundation、台湾大学、Akcea Therapeutics, Inc. 与白鸟制药株式会社合作。公司与 Novartis Pharmaceuticals Corporation 签订许可与合作协议,以开发 PTC518 亨廷顿病项目。公司以 Kebilidi 品牌名在美国营销 Upstaza,即一种基因治疗。PTC Therapeutics, Inc. 成立于 1998 年,总部位于美国新泽西州 Warren。