PRQR.US

ProQR Therapeutics N.V. 是一家临床阶段生物技术公司，专注于新型治疗药物的发现与开发。公司基于其 Axiomer RNA 编辑技术研发用于治疗存在未满足需求的遗传病的 RNA 编辑平台。主要候选产品 AX-0810 靶向钠依赖性牛磺胆酸共转运多肽（NTCP），用于治疗胆汁淤积性疾病。公司还在研发 AX-2402（靶向 Rett 综合征中 MECP2 突变）、AX-2911（靶向代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的 PNPLA3）以及 AX-1412（靶向 B4GALT1 基因，用于心血管疾病）。公司与 Eli Lilly 签有研究与合作协议，旨在发现、开发并商业化用于肝脏与神经系统遗传性疾病的潜在新药。公司成立于 2012 年，总部位于荷兰莱顿。