PRAX.US

Praxis Precision Medicines 是一家临床阶段生物制药公司，专注于在美国研发用于以神经元兴奋-抑制失衡为特征的中枢神经系统（CNS）疾病的疗法。公司平台包括 Cerebrum（用于研发口服精准疗法的 CNS 小分子平台）以及 Solidus（用于发现并开发反义寡核苷酸的平台）。公司还研发 ulixacaltamide（T 型钙通道小分子抑制剂，已提交 NDA，用于治疗特发性震颤）；relutrigine（小分子，已提交 NDA，用于治疗 SCN2A 与 SCN8A 发育性与癫痫性脑病（DEE），并处于广义 DEE 的 3 期临床）；vormatrigine（针对脑内钠通道高兴奋状态的小分子，处于成年局灶性癫痫附加治疗 3 期临床及局灶性癫痫单药治疗 2 期临床）；以及 Elsunersen（临床阶段反义寡核苷酸 ASO，旨在选择性降低 SCN2A 基因表达，处于 SCN2A-DEE 治疗 3 期临床）。此外，公司还在开发处于临床前阶段的候选产品，包括 PRAX-020（用于 KCNT1）、PRAX-080（靶向 PCDH19 嵌合表达障碍）、PRAX-090（靶向 SYNGAP1 功能缺失）和 PRAX-100（靶向 SCN2A LoF 突变）。公司与 RogCon Inc. 签有合作与许可协议，与 Ionis Pharmaceuticals, Inc. 签有研究合作、期权与许可协议。公司原名 EpiPM Therapeutics, Inc.，于 2016 年 10 月更名为 Praxis Precision Medicines, Inc.。公司成立于 2015 年，总部位于美国马萨诸塞州波士顿。