MGTX.US

MeiraGTx Holdings 是一家临床阶段基因药物公司，专注于为重症疾病患者开发治疗方案，覆盖眼科疾病（包括遗传性视网膜病和大型退行性眼病）、神经退行性疾病及口干症等；在研产品包括用于放疗诱发 2/3 级口干症及干燥综合征的 AAV-AQP1、用于帕金森病的 II 期 AAV-GAD、用于 RPE65 相关视网膜营养不良的 II 期 AAV-RPE65、用于全色盲的 I/II 期 AAV-CNGB3 与 AAV-CNGA3，以及用于 Leber 先天性黑朦 4 型的 AAV-AIPL1；临床前管线含 AAV-RDH12（RDH12 突变视网膜营养不良）、AAV-BBS10（Bardet-Biedl 综合征 BBS10 型）、AAV-RetGC（LCA1）、用于肌萎缩侧索硬化的 AAV-UPF1，以及阿尔茨海默病和湿性与干性新生血管性年龄相关黄斑变性项目。公司还提供用于代谢肽递送的核酸开关（riboswitch）平台，以及肿瘤、自身免疫和长期顽固性疼痛的细胞治疗。公司与强生创新医药合作开发遗传性视网膜病基因疗法，与 Hologen Limited 合作开发 AAV-GAD（帕金森病）、AAV-BDNF（遗传性肥胖）及面向中枢神经系统的其他遗传医学疗法。公司成立于 2015 年，总部位于美国纽约。