LXEO.US

Lexeo Therapeutics 是一家临床阶段基因药物公司,在美国专注于具有未满足重大医疗需求的遗传性和获得性疾病。其产品管线包括 LX2006,一种基于 AAVrh10 的基因疗法候选产品,正处于弗里德赖希共济失调心肌病治疗的 I/II 期临床试验;LX2020,一种基于 AAVrh10 的基因疗法候选产品,正处于将功能性 plakophilin-2(PKP2)基因递送至心肌以治疗 PKP2-ACM 的 I/II 期试验;以及 LX2021,一种基因疗法候选产品,正处于将功能性 connexin 43(Cx43)蛋白编码序列递送以治疗一组与心源性猝死高风险相关的遗传性心肌疾病的临床前试验,包括心律失常性心肌病(ACM)和某些形式的扩张型心肌病。公司还在开发 LX2022,一种基因疗法候选产品,正处于将功能性 TNNI3 基因递送至心肌细胞以治疗一种独特形式的肥厚性心肌病的临床前试验。此外,公司正在开发 LX1001、LX1020 和 LX1021,基于 AAVrh10 的基因疗法候选产品,已完成 APOE4 相关阿尔茨海默病治疗的 I/II 期临床试验。公司与康奈尔大学签订了许可协议,进行 LX1001 的 I/II 期临床试验,并支持 LX1004 项目的开发;与康奈尔大学签订了研究合作协议,进行临床前研究以开发许可技术;以及第三个许可协议,该协议获得了 FA 心肌病的某些权利,包括康奈尔大学研究者发起的、正在进行的基因疗法候选产品 Ia 期试验的当前和未来临床数据的权利。公司成立于 2017 年,总部位于美国纽约州纽约市。