IRD.US

Opus Genetics, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发用于遗传性视网膜疾病（IRD）患者视力恢复与失明预防的基因疗法，以及面向其他眼科疾病的疗法。公司开发处于 1/2 期临床的 OPGx-LCA5，用于治疗 LCA5 相关 IRD 的早发性视网膜变性；以及用于治疗 BEST1 相关视网膜疾病的 OPGx-BEST1。公司还开发多项临床前 IRD 项目，包括靶向由 RHO 突变引起的常染色体显性视网膜色素变性的 OPGx-RHO；面向视网膜脱氢酶基因突变所致视网膜营养不良患者、用于恢复蛋白表达并阻止功能恶化的 OPGx-RDH12；用于治疗 MERTK 相关 IRD 的 AAV 载体 OPGx-MERTK；面向烟酰胺单核苷酸腺苷转移酶 1 基因突变所致儿童视网膜退行性疾病、用于阻止功能恶化的基因增强治疗 OPGx-NMNAT1；以及面向 CNGB1 基因突变所致视网膜色素变性的 AAV 基因治疗 OPGx-CNGB1。此外，公司还开发用于扩瞳逆转、老视及暗光与夜视障碍的酚妥拉明眼用溶液，以及面向糖尿病视网膜病变的 Ref-1 小分子抑制剂 APX3330。公司前身为 Ocuphire Pharma, Inc.，2020 年 11 月更名为 Opus Genetics, Inc.。公司成立于 2018 年，总部位于美国北卡罗来纳州达勒姆。