Harmony Biosciences Holdings, Inc. 是一家商业阶段的制药公司,专注于在美国为患有罕见神经系统疾病的患者开发和商业化疗法。公司提供 WAKIX(pitolisant),一种具有新作用机制的分子,用于治疗成年发作性睡病患者的过度白天嗜睡。公司还开发 Pitolisant,处于 3 期临床试验阶段,用于治疗 Prader-Willi 综合征(PWS);处于 2 期临床试验阶段,用于治疗强直性肌营养不良(DM1);以及处于 2 期临床试验阶段,用于治疗 Pitolisant Gastro-Resistant(GR)和 Pitolisant High-Dose(HD)。此外,公司在研产品包括 BP1.15205,一种用于治疗发作性睡病和其他潜在适应症的食欲素 2 受体激动剂;以及 HBS-102,一种 1 型黑色素浓集激素受体(MCHR1)拮抗剂。此外,公司还开发 ZYN-002,处于 3 期注册试验中,用于治疗 Fragile X 综合征;以及 22q11.2 缺失综合征,一种由 22 号染色体长臂上一个小片段缺失引起的疾病。此外,公司还在开发 EPX-100(clemizole 盐酸盐),一种血清素(5HT-2)受体激动剂,用于治疗 Dravet 综合征和 Lenox-Gastaut 综合征;EPX-200(Lorcaserin 液体配方),一种选择性 5HT-2C 激动剂,用于治疗发育性和癫痫性脑病;用于治疗难治性发作性睡病的 CBS105;以及用于难治性癫痫的 CBS104。公司原名 Harmony Biosciences II, Inc.,于 2020 年 2 月更名为 Harmony Biosciences Holdings, Inc.。Harmony Biosciences Holdings 成立于 2017 年,总部位于美国宾夕法尼亚州 Plymouth Meeting。