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Amicus Therapeutics 是一家生物技术公司,在美国及国际市场专注于发现、开发和提供罕见疾病的新型药物。公司的商业产品和产品候选包括 Galafold,一种口服单一疗法,用于治疗确诊为法布里病和合格半乳糖苷酶 α 基因变异的成人;Pombiliti + Opfolda,一种新型双组分治疗计划,用于治疗患有迟发性庞贝病的成人;以及 DMX-200,一种趋化因子受体 2 的小分子抑制剂,正处于关键 3 期研究,用于治疗局灶节段性肾小球硬化(FSGS)肾病。公司与葛兰素史克签订合作和许可协议,共同开发和商业化 Galafold;并与 Dimerix Limited 签订协议,共同商业化 DMX-200 用于治疗 FSGS 和其他适应症。Amicus Therapeutics 成立于 2002 年,总部位于美国新泽西州普林斯顿。截至 2026 年 4 月 27 日,Amicus Therapeutics 作为 BioMarin Pharmaceutical 的子公司运营。