DTIL.US

Precision BioSciences 是一家临床阶段基因编辑公司,在美国开发用于基因编辑(包括基因插入、切除和清除)的体内基因编辑疗法。公司提供 ARCUS,一种用于 DNA 基因组插入、删除和修复的基因组编辑平台。公司还提供 PBGENE-HBV 用于治疗慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染,通过直接切割和编辑来消除共价闭合环状 DNA(cccDNA),并使整合的 HBV DNA 失活,目标是长期持续地降低乙肝表面抗原;以及 PBGENE-DMD(切除)用于治疗杜氏肌营养不良。此外,公司还开发 PBGENE-3243 用于治疗与 m.3243 相关的线粒体疾病;以及 iECURE-OTC(插入)用于鸟氨酸氨甲酰转移酶(OTC)缺乏症。公司与 TG Cell Therapy, Inc. 合作,共同开发、生产并商业化用于自身免疫疾病和其他适应症的 azercabtagene zapreleucel;并与 iECURE, Inc. 就 ARCUS 介导的靶向基因插入展开合作。Precision BioSciences 于 2006 年注册成立,总部位于美国北卡罗来纳州达勒姆。