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Design Therapeutics 是一家临床阶段生物制药公司,在美国研究、设计、开发并商业化用于治疗遗传性疾病的小分子治疗药物。公司利用其 GeneTAC 平台为由核苷酸重复扩张引起的遗传性疾病设计并开发候选治疗产品。其针对潜在的疾病修饰治疗的主要候选产品包括弗里德赖希共济失调(Friedreich Ataxia),一种单基因、常染色体隐性遗传、进行性多系统疾病,影响依赖线粒体功能的器官系统,可导致神经、心脏和代谢功能障碍;1 型强直性肌营养不良(Myotonic Dystrophy Type-1),一种显性遗传、单基因、进行性神经肌肉疾病,影响骨骼肌、心脏、大脑和其他器官;Fuchs 内皮性角膜营养不良(Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy),一种以双侧角膜内皮细胞退化和视力进行性丧失为特征的遗传性眼病;以及亨廷顿病(Huntington's Disease),一种显性遗传、单基因神经退行性疾病,以运动、认知和精神障碍为特征。公司于 2017 年注册成立,总部位于美国加利福尼亚州卡尔斯巴德。