BLUE.US

bluebird bio, Inc. 是一家生物技术公司，在美国研究、开发并商业化用于治愈严重遗传疾病的基因疗法。公司用于严重遗传疾病的候选产品包括 ZYNTEGLO（betibeglogene autotemcel），用于治疗输血依赖性 β-地中海贫血；LYFGENIA（lovotibeglogene autotemcel），用于治疗镰状细胞病（SCD）和有血管闭塞性事件史的患者；以及 SKYSONA（elivaldogene autotemcel），用于治疗脑型肾上腺脑白质营养不良。公司的临床开发项目包括 HGB-205、HGB-206 和 HGB-210，用于评估 lovo-cel 在治疗 SCD 患者中的安全性和有效性；以及 HGB-204、HGB-205、HGB-207 和 HGB-212，用于评估 beti-cel 在治疗 β-地中海贫血患者中的安全性和有效性。公司原名 Genetix Pharmaceuticals, Inc.，于 2010 年 9 月更名为 bluebird bio, Inc.。bluebird bio, Inc. 成立于 1992 年，总部位于美国马萨诸塞州萨默维尔。截至 2025 年 5 月 29 日，bluebird bio, Inc. 已被私有化。